本周，關(guān)于新藥上市的熱點(diǎn)不多，但其他熱點(diǎn)值得看一看。先看審評(píng)審批方面，氘代蘆可替尼在美獲批上市，80%頭發(fā)可再生；再看研發(fā)方面，多個(gè)藥臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果，最值得關(guān)注的就是正大天晴安羅替尼又一項(xiàng)Ⅲ期研究結(jié)果積極，一線治療軟組織肉瘤；最后看交易及投融資方面，三迭紀(jì)與BioNTech公司共同開發(fā)口服RNA藥物，總交易額超12億美元。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資以及上市四大版塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為7.22-7.26，包含32條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、7月23日，NMPA官網(wǎng)顯示，康哲生物等聯(lián)合申請(qǐng)的熊去氧膽酸口服混懸液新適應(yīng)癥獲批，預(yù)測(cè)用于治療膽囊膽固醇結(jié)石（必須是X射線能穿透的結(jié)石，同時(shí)膽囊收縮功能須正常）、膽汁淤積性肝病和膽汁反流性胃炎。熊去氧膽酸口服混懸液于在中國獲批首個(gè)適應(yīng)癥，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）。

       申請(qǐng)

       2、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，通化金馬的琥珀八氫氨吖啶申報(bào)上市，用于治療輕中度阿爾茨海默病。琥珀八氫氨吖啶片是通化金馬開發(fā)的一款小分子乙酰膽堿酯酶抑制劑，可以同時(shí)抑制乙酰膽堿酯酶和丁酰膽堿酯酶，2023年9月，通化金馬宣布琥珀八氫氨吖啶片治療輕中度阿爾茨海默病的Ⅲ期研究順利完成。

       臨床

       批準(zhǔn)

       3、7月22日，CDE官網(wǎng)顯示，銳正基因（Accuredit）的1類新藥ART001注射液獲批臨床，擬用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。ART001注射液由銳正基因研發(fā)，通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將CRISPR基因組編輯組件遞送到肝臟，對(duì)TTR基因進(jìn)行編輯，從而阻斷TTR蛋白的表達(dá)，從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。

       4、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，榮昌生物的泰它西普注射液（RC18，商品名：泰愛）獲批臨床，用于治療原發(fā)性膜性腎病成人患者。泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的一款BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白新藥，2021年3月其系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）適應(yīng)癥國內(nèi)率先獲批上市。

       5、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳（Bayer）的1類新藥BAY3375968獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。BAY3375968是一款新型Fc優(yōu)化抗CCR8抗體，該產(chǎn)品可與位于Tregs表面的CCR8蛋白質(zhì)結(jié)合，導(dǎo)致調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的減少，并進(jìn)一步抑制其免疫抑制活性，加強(qiáng)對(duì)癌癥的免疫反應(yīng)。

       6、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴的1類新藥NTQ3617片獲批臨床，擬用于MTAP缺失的晚期惡性實(shí)體腫瘤患者。NTQ3617片是一款小分子新藥。MTAP缺失是肺癌、食道癌、膀胱癌、胰腺癌、胃癌等癌癥中常見基因缺失之一，與患者預(yù)后不良相關(guān)。有研究數(shù)據(jù)表明，MTAP缺失患者群體估計(jì)占所有實(shí)體瘤的15%。

       7、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物的1類新藥IBI3003獲批臨床，擬用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。IBI3003是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗產(chǎn)品，信達(dá)生物已經(jīng)在澳大利亞啟動(dòng)了IBI3003的Ⅰ/Ⅱ期首次人體臨床研究，評(píng)估其治療多發(fā)性骨髓瘤的初步療效和安全性，同時(shí)確定IBI3003的最大耐受劑量（MTD）/推薦Ⅱ期劑量（RP2D）。

       8、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，豪森藥業(yè)/翰森制藥申報(bào)的1類新藥HS-10380獲批兩項(xiàng)臨床申請(qǐng)，擬治療雙相I型障礙躁狂發(fā)作。HS-10380是一款D2、D3受體和5-HT1A部分受體多靶點(diǎn)激動(dòng)劑，對(duì)5-HT2A受體具顯著拮抗作用，有望改善精神疾病患者的癥狀。

       9、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，微芯生物1類新藥西達(dá)本胺的Ⅲ臨床試驗(yàn)獲批，聯(lián)合信迪利單抗和貝伐珠單抗治療結(jié)直腸癌。西達(dá)本胺（chidamide）是一款可口服的亞型選擇性組蛋白去乙?；福℉DAC）抑制劑，已經(jīng)在中國獲批外周T細(xì)胞淋巴瘤、乳腺癌、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤3個(gè)適應(yīng)癥。

       10、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，海思科申報(bào)的1類新藥HSK39004吸入混懸液獲批兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，擬用于慢性阻塞性肺疾?。–OPD）的治療。HSK39004是海思科藥業(yè)自主研發(fā)的靶向小分子抑制劑，擬開發(fā)治療以氣道阻力為特征的阻塞性肺?。ɡ鏑OPD、哮喘等）。

       11、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，博安生物申報(bào)的1類新藥注射用BA1302獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。這是博安生物自主研發(fā)的一款創(chuàng)新型CD228抗體偶聯(lián)藥物（ADC），有望成為“first-in-class”靶向CD228的ADC。

       12、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，興齊眼藥申報(bào)的1類新藥SQ-22031滴眼液獲批多項(xiàng)臨床，擬用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎、干眼。SQ-22031滴眼液是其開發(fā)的一款治療用生物制品1類新藥。

       13、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，人福醫(yī)藥控股子公司宜昌人福藥業(yè)申報(bào)的注射用RFUS-250獲批兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，擬用于瘙癢癥和急慢性疼痛的治療。RFUS-250是一款小分子阿片受體激動(dòng)劑。

       申請(qǐng)

       14、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，Bicycle Therapeutics的BT8009申報(bào)臨床。BT8009是BicycleTherapeutics公司研發(fā)的第二代雙環(huán)肽偶聯(lián)毒素在研療法，靶向Nectin-4。雙環(huán)肽是由9-20個(gè)氨基酸組成的多肽，能以高親和性和選擇性與靶標(biāo)結(jié)合，具有高腫瘤滲透性特性并可通過健康器官快速排出。

       優(yōu)先審評(píng)

       15、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信念醫(yī)藥和武田（Takeda）的BBM-H901注射液擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療血友病B成年患者。BBM-H901注射液屬于重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。該產(chǎn)品以靜脈給藥的方式將人凝血因子Ⅸ（FIX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。

       突破性療法

       16、7月22日，CDE官網(wǎng)顯示，廣東香雪精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)有限公司申報(bào)的TAEST16001注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療組織基因型為HLA-A*02:01，腫瘤抗原NY-ESO-1表達(dá)為陽性的軟組織肉瘤。TAEST16001注射液是一款TCR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。

       17、7月22日，CDE官網(wǎng)顯示，海朗昇生物科技有限公司申報(bào)的LX101注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療RPE65雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRD）患者。LX101注射液是一款A(yù)AV基因治療藥物。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       18、7月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，印度藥企太陽制藥的氘代蘆可替尼（Deuruxolitinib、商品名：Leqselvi）8mg獲批上市，用于治療中重度斑禿。氘代蘆可替尼是Concert Pharmaceuticals開發(fā)的一款口服JAK1/JAK2抑制劑。2023年3月，太陽制藥以5.76億美元的總交易額收購ConcertPharmaceuticals，獲得該產(chǎn)品的所有權(quán)益。

       申請(qǐng)

       19、7月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，三星生物的依庫珠單抗生物類似藥（eculizumab-aagh、商品名：Epysqli）遞交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。依庫珠單抗是一種C5補(bǔ)體抑制劑，原研由阿斯利康旗下Alexion公司開發(fā)，商品名Soliris。

       20、7月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，強(qiáng)生的鹽酸艾司氯胺酮鼻噴霧劑（esketamine、商品名：Spravato）遞交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），用于治療成人難治性抑郁癥（TRD）。Spravato是一種N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體拮抗劑，已獲FDA批準(zhǔn)，用于與口服抗抑郁藥聯(lián)合使用，治療成人難治性抑郁癥、重度抑郁癥成人患者的抑郁癥狀，尤其是伴有急性自殺意念或行為的患者。

       21、7月23日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Arcutis Biotherapeutics的羅氟司特泡沫（0.3%，每日1次）遞交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），用于治療頭皮銀屑病和全身銀屑病。羅氟司特是一種磷酸二酯酶4（PDE4）抑制劑，羅氟司特（0.3%）泡沫是Arcutis開發(fā)的一種改良型新藥，于2023年12月在美國獲批上市，用于治療脂溢性皮炎。

       孤兒藥資格

       22、7月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，蘇州康寧杰瑞的組織因子途徑抑制物（TFPI）單克隆抗體KN057被授予孤兒藥資格，用于血友病B的治療。KN057注射液是康寧杰瑞自主研發(fā)的一種單克隆抗體，通過特異性靶向組織因子途徑抑制物（TFPI），中和TFPI對(duì)FXa以及TF/FVIIa復(fù)合物的抑制作用，維持凝血酶水平，達(dá)到預(yù)防出血的作用。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       23、7月24日，中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，艾伯維（AbbVie）在中國啟動(dòng)了ABBV-383輸注用溶液的國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對(duì)適應(yīng)癥為3線及以上復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。ABBV-383是艾伯維臨床管線中的一款靶向BCMA和CD3的雙特異性抗體。在該研究中，ABBV-383為靜脈輸注，每4周一次。

       臨床數(shù)據(jù)

       24、7月22日，正大天晴宣布，口服新型小分子多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑鹽酸安羅替尼膠囊聯(lián)合化療用于晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤一線治療的Ⅲ期臨床研究（ALTN-Ⅲ-04）取得陽性結(jié)果。結(jié)果顯示，相較于對(duì)照組，該藥聯(lián)合化療一線治療晚期軟組織肉瘤可顯著降低患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)在客觀緩解率（ORR）、總生存時(shí)間（OS）等次要終點(diǎn)中展現(xiàn)出獲益趨勢(shì)。

       25、7月22日，信達(dá)生物宣布，GLP-1R/GCGR雙重激動(dòng)劑瑪仕度肽（IBI362）在中國2型糖尿病受試者中開展的Ⅲ期臨床研究（DREAMS-1）達(dá)成首要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)?；诏熜Ч烙?jì)目標(biāo)，第24周時(shí)，瑪仕度肽4mg組和6mg組HbA1c較基線平均降幅分別為1.57%和2.15%，均優(yōu)效于安慰劑組（0.14%）（P值均＜0.0001），達(dá)到首要終點(diǎn)?，斒硕入慕M的HbA1c降幅療效維持至第48周。

       26、7月23日，CellectarBiosciences宣布，其放射性藥物iopofosineI-131治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的關(guān)鍵CLOVERWaM研究取得了積極結(jié)果。結(jié)果顯示，截至2024年5月31日，主要緩解率（MRR）為56.4%（95%CI,0.42-0.67），超過了預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)，即MRR達(dá)到20%。IopofosineI-131是一種放射性磷脂偶聯(lián)藥物（Phospholipid Drug Conjugates），由磷脂醚（PLE）與I-131連接組成。

       27、7月24日，輝瑞宣布，基因療法giroctocogenefitel parvovec治療中度至重度血友病A成人患者的Ⅲ期AFFINE研究（NCT04370054）取得了積極結(jié)果。結(jié)果顯示，AFFINE研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，在輸注后第12周開始至少15個(gè)月的隨訪期間，患者的總年化出血率（ABR）低于常規(guī)凝血因子VⅢ（FVⅢ）替代治療。在單次給予giroctocogenefitelparvovec后，患者的ABR顯著降低（1.24vs4.73；單側(cè)p值=0.0040）。

       交易及投融資

       28、7月21日，華東醫(yī)藥與荃信生物聯(lián)合宣布，就QX005N簽署合作開發(fā)及市場(chǎng)推廣服務(wù)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，杭州中美華東將參與QX005N在授權(quán)區(qū)域（中國大陸、中國香港、中國澳門及中國臺(tái)灣地區(qū)）內(nèi)的后續(xù)臨床開發(fā)并承擔(dān)相關(guān)適應(yīng)癥50%的Ⅲ期臨床開發(fā)及后續(xù)注冊(cè)費(fèi)用；同時(shí)，中美華東將獲在授權(quán)區(qū)域內(nèi)的獨(dú)家市場(chǎng)推廣選擇權(quán)。QX005N是一款以人IL-4Rα為靶點(diǎn)的人源化單克隆抗體。

       29、7月23日，三迭紀(jì)宣布，與BioNTech達(dá)成研究合作與平臺(tái)技術(shù)許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，雙方將基于3D打印藥物技術(shù)開發(fā)口服RNA藥物。根據(jù)協(xié)議，三迭紀(jì)將獲得1000萬美元的首付款，并有望獲得總金額超過12億美元的產(chǎn)品開發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化里程碑付款，以及未來潛在的分級(jí)銷售特許使用費(fèi)。

       30、7月23日，微光基因與瀕湖生物宣布，就探索新型DNA編輯工具在iPSC細(xì)胞領(lǐng)域的應(yīng)用及產(chǎn)品開發(fā)達(dá)成專利許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，瀕湖生物獲得微光基因自主研發(fā)的enCas12Ultra編輯蛋白在全球范圍內(nèi)商業(yè)化使用的非獨(dú)家許可，用于iPSC細(xì)胞藥物的開發(fā)及生產(chǎn)。

       31、7月25日，Pinetree Therapeutics宣布，與阿斯利康達(dá)成了一項(xiàng)獨(dú)家選擇權(quán)和全球許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，阿斯利康將獲得獨(dú)家選擇Pinetree的臨床前泛表皮生長因子受體（EGFR）蛋白降解劑進(jìn)行全球開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。Pinetree將獲得高達(dá)4500萬美元的預(yù)付款和近期付款，并有資格獲得額外的開發(fā)和商業(yè)里程碑款項(xiàng)，總計(jì)超過5億美元。

       上市

       32、7月22日，港交所官網(wǎng)公示，同源康醫(yī)藥IPO申請(qǐng)已經(jīng)通過聆訊。自2017年成立以來，同源康醫(yī)藥已建立由11款候選藥物組成的管線，包括處于Ⅲ期關(guān)鍵臨床階段的核心產(chǎn)品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款臨床階段產(chǎn)品及4款臨床前階段產(chǎn)品。