2024年8月20日，諾誠(chéng)健華（香港聯(lián)交所代碼：09969；上交所代碼：688428）發(fā)布截至2024年6月30日的2024年中期業(yè)績(jī)報(bào)告和公司進(jìn)展。

      · 營(yíng)業(yè)收入：奧布替尼收入2024年上半年同比上漲30.0%，達(dá)到4.2億元[ 財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)摘要中的貨幣均為人民幣] ，其中第二季度同比增長(zhǎng)48.8%，這主要?dú)w功于奧布替尼成為中國(guó)首 個(gè)且唯一針對(duì)邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL適應(yīng)癥）獲批上市的BTK抑制劑，這一新適應(yīng)癥2023年納入醫(yī)保后今年上半年實(shí)現(xiàn)快速放量。同時(shí)，公司持續(xù)提升商業(yè)化團(tuán)隊(duì)能力，并不斷提速執(zhí)行力。

      · 虧損：2024年上半年虧損同比縮窄37.6%，減少至2.7億元。

      · 公司現(xiàn)金和其它金融資產(chǎn)：截至2024年6月30日為79.9億元。強(qiáng)勁的現(xiàn)金流有助于加速全球臨床試驗(yàn)開發(fā)，并投資于有競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)品管線。

      · 毛利：2024年上半年同比上漲19.3%，達(dá)到3.6億元；2024上半年毛利率達(dá)到85.7%，同比上漲5.8個(gè)百分點(diǎn)，主要是因?yàn)閵W布替尼收入的上漲及收入組合變化。

      · 研發(fā)費(fèi)用：2024年上半年研發(fā)費(fèi)用同比增加17.5%[ 依據(jù)香港會(huì)計(jì)準(zhǔn)則下研發(fā)費(fèi)用計(jì)算所得]，達(dá)到4.2億元，研發(fā)費(fèi)用的增加主要是搭建差異化研發(fā)平臺(tái)和推進(jìn)更多臨床三期項(xiàng)目。

       2024年上半年，諾誠(chéng)健華實(shí)現(xiàn)總收入4.2億元，主要源于奧布替尼銷售。進(jìn)入2024年，新的國(guó)家醫(yī)保目錄落地執(zhí)行，奧布替尼三項(xiàng)適應(yīng)癥：既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（r/r CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者（r/r SLL）、既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤患者（r/r MCL）及既往至少接受過一種治療的成人邊緣區(qū)淋巴瘤患者（r/r MZL）均得到醫(yī)保覆蓋。奧布替尼是中國(guó)首 個(gè)且唯一針對(duì)MZL適應(yīng)癥獲批上市的BTK抑制劑，并被《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）淋巴瘤診療指南2024》列為邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）二線治療的I級(jí)推薦方案。在商業(yè)化能力建設(shè)方面，公司持續(xù)加強(qiáng)商業(yè)化團(tuán)隊(duì)和能力建設(shè)，不斷提升執(zhí)行和運(yùn)營(yíng)效率，聚焦戰(zhàn)略重點(diǎn)，確保有效執(zhí)行公司的市場(chǎng)計(jì)劃，從而迅速滲透市場(chǎng)，凸顯了公司致力于在商業(yè)化領(lǐng)域持續(xù)創(chuàng)造價(jià)值并推動(dòng)可持續(xù)增長(zhǎng)的承諾。

       中國(guó)新質(zhì)生產(chǎn)力造福全球患者

       進(jìn)入2.0快速發(fā)展新時(shí)期，諾誠(chéng)健華正加強(qiáng)全產(chǎn)業(yè)鏈平臺(tái)建設(shè)，快速推進(jìn)血液瘤、實(shí)體瘤和自身免疫性疾病三大領(lǐng)域管線的臨床試驗(yàn)與注冊(cè)申報(bào)工作。未來三到五年，公司預(yù)計(jì)五到六款創(chuàng)新藥獲批上市，解決未被滿足的治療需求，用中國(guó)新質(zhì)生產(chǎn)力造福全球患者。

       致力于成為血液瘤領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者 全面覆蓋血液瘤適應(yīng)癥

       血液瘤是一種致死率極高的癌癥，包括淋巴瘤、白血病、骨髓瘤。諾誠(chéng)健華致力于開發(fā)不同作用機(jī)制（MoA）實(shí)現(xiàn)血液瘤適應(yīng)癥的全面覆蓋，發(fā)展成為血液瘤領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。

       除了獲批適應(yīng)癥，諾誠(chéng)健華正推進(jìn)奧布替尼一線適應(yīng)癥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)和新藥上市申請(qǐng)（NDA），坦昔妥單抗（tafasitamab，CD19 單抗）預(yù)計(jì)明年上半年上市，成為商業(yè)化團(tuán)隊(duì)開拓市場(chǎng)的又一重磅產(chǎn)品。與此同時(shí)，公司正加速開發(fā)的BCL2抑制劑ICP-248與奧布替尼聯(lián)用潛力顯著，BCL2抑制劑是BTK抑制劑耐藥后的首選治療方案，形成最 佳序貫治療。加上分子膠ICP-490、單抗ICP-B05和雙抗ICP-B02，以及通過未來潛在的內(nèi)部開發(fā)和外部引進(jìn)推動(dòng)管線開發(fā)，諾誠(chéng)健華致力于發(fā)展成為中國(guó)和全球的血液瘤領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者。

       奧布替尼

      · 奧布替尼聯(lián)合公司自主研發(fā)的BCL2抑制劑ICP-248一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）的II期臨床試驗(yàn)今年5月啟動(dòng)臨床，截至報(bào)告發(fā)布已完成患者入組；

      · 加速推進(jìn)奧布替尼一線適應(yīng)癥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)和新藥上市申請(qǐng)，包括CLL/SLL、MCL、DLBCL；

      · 奧布替尼持續(xù)獲得國(guó)際頂 尖學(xué)術(shù)會(huì)議的關(guān)注。奧布替尼的五項(xiàng)研究入選2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)，其中奧布替尼治療初治邊緣區(qū)淋巴瘤的前瞻性研究入選此次大會(huì)的口頭報(bào)告；奧布替尼10項(xiàng)研究入選2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)。

       坦昔妥單抗（Tafasitamab）

      · 坦昔妥單抗聯(lián)合來那度胺治療復(fù)發(fā)/難治性DLBCL的新藥上市申請(qǐng)今年6月在中國(guó)獲受理，并納入優(yōu)先審評(píng)。DLBCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常見的一種類型，其全球發(fā)病率占NHL的31%～34%。在中國(guó)，DLBCL占所有NHL的45.8%[ 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)]；

      · 坦昔妥單抗治療方案在香港獲批上市，并在海南博鰲和粵港澳大灣區(qū)獲批使用并分別在兩地先行區(qū)的醫(yī)院開出首方。

       ICP-248

      · ICP-248是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，正在開展聯(lián)合奧布替尼一線治療CLL/SLL，目前II期患者入組完成；

      · 截至目前，47名患者完成給藥，在完成評(píng)估的28名患者中，BTK治療失敗MCL患者的總緩解率（ORR）達(dá)到71.4%；

      · ICP-248治療急性髓性白血?。ˋML）的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)已獲受理。

       ICP-490

      · ICP-490是公司自主研發(fā)的創(chuàng)新藥，源自分子膠平臺(tái)。作為單一療法或與其他療法聯(lián)用，ICP-490有望在血液腫瘤領(lǐng)域展現(xiàn)強(qiáng)勁的潛力，旨在治療MM、NHL等血液腫瘤；

      · 正在進(jìn)行多發(fā)性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者 I 期劑量遞增研究，展示了良好的安全性和耐受性。良好的安全性支持劑量進(jìn)一步遞增。

       ICP-B02（CM355）

      · ICP-B02 是諾誠(chéng)健華和康諾亞合作開發(fā)的CD20xCD3雙特異性抗體。ICP-B02的靜脈輸注（IV）制劑和皮下注射（SC）制劑在濾泡性淋巴瘤（FL）和 DLBCL 患者中展示了良好的療效。 在接受至少一劑6毫克以上劑量的15名患者中，ORR為100%。所有達(dá)到 CR 的患者截至報(bào)告期仍維持緩解；

      · 基于ICP-B02單藥令人鼓舞的結(jié)果，公司計(jì)劃在更早線NHL患者中開展ICP-B02聯(lián)合其他免疫化療的劑量擴(kuò)展研究。ICP-B02聯(lián)合免疫化療治療NHL患者今年6月已獲批臨床。

       ICP-B05（CM369）

      · ICP-B05是一款抗趨化因子受體8（CCR8）單克隆抗體，是諾誠(chéng)健華和康諾亞共同開發(fā)的潛在first-in-class藥物，開發(fā)作為單一療法或與其他療法聯(lián)合治療高發(fā)的晚期實(shí)體瘤和NHL；

      · 正在進(jìn)行 I 期試驗(yàn)，以評(píng)估 ICP-B05 對(duì)晚期實(shí)體瘤和復(fù)發(fā)或難治性 NHL 患者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特征（PK）和療效；

      · ICP-B05在 NHL 患者中觀察到初步療效。ICP-B05 展示良好的耐受性，未觀察到劑量限制毒性（DLT）。

       全力推進(jìn)實(shí)體瘤研發(fā)

       通過靶向治療和免疫腫瘤學(xué)方法，諾誠(chéng)健華致力于拓展管線的深度和廣度，涵蓋實(shí)體瘤疾病領(lǐng)域。Zurletrectinib（ICP-723）有助于公司在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域建立堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。為了使更廣泛的患者受益，諾誠(chéng)健華開發(fā)的早期管線，包括潛在first-in-class療法ICP-189和ICP-B05，能夠?yàn)橹袊?guó)和全球的實(shí)體瘤患者提供有競(jìng)爭(zhēng)力的治療解決方案。

       Zurletrectinib（ICP-723）

      · NTRK 基因融合突變是多種癌癥的致癌因素，包括肺癌、結(jié)直腸癌、乳腺癌、胰腺癌和黑色素瘤等。Zurletrectinib是公司自主研發(fā)的第二代TRK抑制劑，正加速推進(jìn)zurletrectinib在中國(guó)的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，已進(jìn)入新藥上市申請(qǐng)準(zhǔn)備階段（pre-NDA）；

      · Zurletrectinib展示了良好的有效性和安全性。Zurletrectinib 被證明可以克服第一代 TRK 抑制劑的耐藥性，為接受第一代TRK抑制劑后耐藥的患者帶來希望；

      · Zurletrectinib研究已覆蓋NTRK基因融合陽性成人、青少年（12周歲到18周歲）和兒童患者（2周歲到12周歲），在青少年和兒童患者均已觀察到療效。已完成兒童患者的劑量遞增試驗(yàn)。

       ICP-189

      · ICP-189是公司自主研發(fā)的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2變構(gòu)抑制劑。ICP-189聯(lián)合第三代EGFR抑制劑伏美替尼治療晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，并觀察到初步療效。非小細(xì)胞肺癌是肺癌的主要亞型，約占所有病例的 85%[ 臨床腫瘤學(xué)雜志，IF: 50.717]；

      · ICP-189 單藥治療觀察到初步療效。作為潛在first-in-class創(chuàng)新藥，SHP2抑制劑是和多種靶向藥和免疫療法聯(lián)合治療實(shí)體瘤的理想藥物。ICP-189在KRASG12C 突變和 EGFR 過表達(dá)驅(qū)動(dòng)的腫瘤模型具有顯著的抗腫瘤作用，對(duì)于三代EGFR耐藥的非小細(xì)胞肺癌患者，SHP2聯(lián)合治療提供了有前景的治療選擇；

      · 截至報(bào)告期，已經(jīng)完成劑量遞增至每天一次120 毫克劑量組，未觀察到DLT，并顯示出良好的 PK 和長(zhǎng)半衰期。每天一次160毫克劑量組的患者入組正在進(jìn)行中。

       諾誠(chéng)健華也在積極探索實(shí)體瘤領(lǐng)域的臨床前開發(fā)，通過搭建差異化平臺(tái)開發(fā)小分子和大分子創(chuàng)新藥，致力于攻克肺癌、胃癌等實(shí)體瘤，滿足大量未被滿足的醫(yī)療需求。

       全面布局自身免疫性疾病

       自身免疫性疾病幾乎可以影響身體的每個(gè)器官，且在生命的任何階段都會(huì)發(fā)生。全球自身免疫性疾病市場(chǎng)到2029年預(yù)計(jì)將達(dá) 1850 億美元[ iHealthcareAnalyst, Inc., 2023年10月3日]。諾誠(chéng)健華正進(jìn)一步加強(qiáng)藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，通過B細(xì)胞和T細(xì)胞通路開發(fā)自身免疫性疾病領(lǐng)域的全球前沿靶點(diǎn)，打造差異化的自身免疫性疾病管線，旨在為大量未滿足的臨床需求提供first-in-class或者best-in-class療法。這些創(chuàng)新藥在全球都具有廣闊市場(chǎng)潛力。

       奧布替尼

      · 奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP已獲得概念驗(yàn)證（PoC），III期注冊(cè)臨床患者入組已過半。成人 ITP 年發(fā)病率為每10萬人約2-10人[ 成人ITP指南（2020年版）]，只有約70%的患者對(duì)一線治療有反應(yīng)，仍有部分患者治療無效或復(fù)發(fā)，奧布替尼有望提供更好的治療方式[ 第63屆美國(guó)血液學(xué)協(xié)會(huì)（ASH）年會(huì)海報(bào)（摘要代碼：3172）]。奧布替尼從血液瘤再進(jìn)入血液領(lǐng)域的自身免疫性疾病，彰顯了巨大的商業(yè)潛力。2024年4月，奧布替尼治療ITP的II期研究成果已發(fā)表于《美國(guó)血液學(xué)雜志》。詳情參閱：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajh.27303

      · 奧布替尼治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）IIa 期臨床試驗(yàn)取得積極效果 ，研究顯示SLE反應(yīng)指數(shù)-4（SRI-4）呈劑量依賴性的改善趨勢(shì)，同時(shí)觀察到尿蛋白呈下降趨勢(shì)。奧布替尼是全球首 個(gè)SLE II期臨床試驗(yàn)中顯示出療效的BTK抑制劑。IIb 期試驗(yàn)?zāi)壳俺掷m(xù)推進(jìn)中，截至報(bào)告期患者入組接近完成。

       SLE是一種全身性疾病，它往往導(dǎo)致臟器的損傷，尤其是腎臟和神經(jīng)系統(tǒng)、皮膚、血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)，幾乎所有的系統(tǒng)都可能受累。根據(jù)弗若斯特沙利文分析，預(yù)計(jì)2025年全球 SLE患病人數(shù)將達(dá)到818萬?！吨袊?guó)系統(tǒng)性紅斑狼瘡發(fā)展報(bào)告2020》指出，我國(guó)SLE患者約有100萬人，總數(shù)位居全球第一，發(fā)病率位居第二。

       ICP-332

      · ICP-332 是一種新型酪氨酸激酶 2 （TYK2）抑制劑，開發(fā)用于治療各種 T 細(xì)胞相關(guān)的自身免疫性疾病，包括特應(yīng)性皮炎（AD）、白癜風(fēng)、炎癥性腸病等，市場(chǎng)前景廣闊；

      · ICP-332治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）II期臨床的最新數(shù)據(jù)在2024年美國(guó)皮膚病學(xué)會(huì)年會(huì)（2024 AAD Annual Meeting）以重磅口頭報(bào)告（late-breaking oral presentation）形式發(fā)布；

      · ICP-332在中國(guó)開展的治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）的II期臨床研究達(dá)到多個(gè)有效性終點(diǎn)，展示了卓越的療效和安全性。ICP-332對(duì)比治療 AD 患者的不同類別/MoA的療法顯示了更好的療效（非頭對(duì)頭比較）；

      · 每天一次80毫克和每天一次120毫克兩個(gè)治療組（治療四周）EASI 90（濕疹面積和嚴(yán)重程度指數(shù)評(píng)分較基線改善≥90%）和瘙癢NRS評(píng)分較基線改善≥4分（NRS≥4）應(yīng)答率較安慰劑組分別改善40%和56%，該數(shù)據(jù)均優(yōu)于競(jìng)品；

      · ICP-332展示了良好的安全性和耐受性。兩個(gè)治療組的總體不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)；

      · 預(yù)計(jì)2024年第四季度在中國(guó)啟動(dòng)ICP-332治療AD的 III 期臨床試驗(yàn)，并將提交針對(duì)第二個(gè)適應(yīng)癥白癜風(fēng)的 II /III期IND申請(qǐng)；ICP-332在美國(guó)已啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。

       ICP-488

      · 數(shù)據(jù)顯示，全球1億人受各類銀屑病影響[ 李慧賢,胡麗,鄭焱,張鍵,劉文麗,高田原,牟寬厚,田瓊.基于全球疾病負(fù)擔(dān)(GBD)大數(shù)據(jù)的中國(guó)銀屑病流行病學(xué)負(fù)擔(dān)分析[J].中國(guó)皮膚性病學(xué)雜志,2021,35(04):386-392.]。ICP-488是一款強(qiáng)效的高選擇性TYK2變構(gòu)抑制劑，通過結(jié)合TYK2 JH2結(jié)構(gòu)域，阻斷IL-23、IL-12和I型干擾素等炎性細(xì)胞因子的信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)。ICP-488治療銀屑病的 II 期研究今年5月完成患者入組，預(yù)計(jì)今年年底數(shù)據(jù)讀出；

      · II期研究總共入組129例患者，按照1:1:1 的比例將患者隨機(jī)分配到三個(gè)治療組中，包括兩個(gè)治療組和一個(gè)安慰劑組，連續(xù)給藥12周；

      · ICP-488治療銀屑病患者的 I 期研究中展示了良好的安全性和有效性。

       新型口服IL-17抑制劑

      · IL-17 是一種促炎細(xì)胞因子，在免疫應(yīng)答中發(fā)揮重要作用。新型口服IL-17抑制劑對(duì)患者而言更便利，可替代 IL-17 靶向單克隆抗體。這款新型口服小分子可有效阻斷 IL-17AA 和 IL-17AF 與 IL-17R 的結(jié)合。

       諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說：“2024年上半年，我們商業(yè)化業(yè)績(jī)超額完成既定目標(biāo)，收入大幅增加。我們積極開發(fā)市場(chǎng)急需的創(chuàng)新藥，今年上半年遞交了三項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)，我們也在積極探索源頭創(chuàng)新，為未來發(fā)展奠定良好基礎(chǔ)。展望下半年，我們將繼續(xù)在新藥研發(fā)、臨床開發(fā)、商業(yè)化和國(guó)際化領(lǐng)域持續(xù)發(fā)力，聚焦重點(diǎn)目標(biāo)實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展。”

       關(guān)于諾誠(chéng)健華

       諾誠(chéng)健華（上交所代碼：688428；香港聯(lián)交所代碼：09969）是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域的一類新藥研制。公司現(xiàn)有多個(gè)新藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、香港以及美國(guó)設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。