日前，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)阿斯利康旗下Alexion罕見病藥物Ultomiris（ravulizumab）的擴大適應(yīng)癥申請，該藥物被批準(zhǔn)用于治療兒童（體重10公斤或以上）和青少年陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）。
PNH是一種極其罕見的嚴(yán)重血液疾病，患者可能會出現(xiàn)血栓（血凝塊），導(dǎo)致器官損傷，甚至過早死亡。2018年，Ultomiris獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于PNH成人患者的治療。2019年4月，Ultomiris再次獲得了歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）關(guān)于治療PNH的積極審查意見，供歐盟委員會參考。
此次，歐盟委員會做出批準(zhǔn)Ultomiris的決定，主要是基于對患有PNH的兒童和青少年進行的III期臨床試驗的中期結(jié)果，該試驗證明了Ultomiris在這些患者中的安全性和有效性。試驗結(jié)果顯示，Ultomiris在26周內(nèi)可有效地完全抑制18歲以下的PNH患者C5補體。此外，Ultomiris試驗組患者也沒有報告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也沒有患者在初步評估期間停止治療或經(jīng)歷突破性溶血（可能會導(dǎo)致致殘或致命血栓）。Ultomiris在兒童和青少年中的有效性和安全性特征，與該藥物在成人PNH臨床試驗中的表現(xiàn)一致。
在此前的另一項試驗中，與每2周輸注一次Soliris相比，每8周輸注一次Ultomiris在全部11個主要終點和全部關(guān)鍵次要終點方面均達到了非劣效性。與歐盟目前治療PNH兒童和青少年的治療標(biāo)準(zhǔn)Soliris相比，Ultomiris具有相似的安全性和有效性，并且Ultomiris具有給藥頻率更低的優(yōu)點。受益于治療次數(shù)的減少，Ultomiris可能會減少這些年輕患者請假接受治療的情況。
值得注意的是，Soliris也是Alexion旗下的明星產(chǎn)品，該藥物是全球最暢銷的罕見病藥物之一，2020年銷售額達到了40.65億美元，而做為該藥物的長效版本，Ultomiris在2020年的銷售額已達到了10.77億美元。2020年12月，阿斯利康宣布390億美元現(xiàn)金加股票形式，收購罕見病巨頭Alexion，該筆交易于2021年7月正式完成。
Ultomiris于2019年在歐盟首次獲批用于治療成人PNH，以及用于治療成人和兒童非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。2021年6月，美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)擴大該藥物的使用范圍，涵蓋了PNH兒童（1個月及以上）和青少年患者，Ultomiris也成為了美國第一種針對該年齡組的治療方法。
近年來該藥物在多項適應(yīng)癥內(nèi)取得監(jiān)管突破，不過就在今年8月，該藥物治療成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的III期CHAMPION-ALS試驗在預(yù)先指定的中期分析中未達到臨床終點。在獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會（IDMC）的建議下，Alexion決定提前終止了該項試驗。
參考來源：Approval based on interim results from Phase III trial demonstrating complete terminal complement inhibition with reduced dosing frequency compared to Soliris
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