第一個擬納入品種南京傳奇生物CAR-T療法啟動國內(nèi)突破性治療藥物審批程序

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作者：小藥丸來源：CPhI制藥在線

2020-08-06

南京傳奇生物旗下生物制品1類新藥LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑（簡稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑）進(jìn)入擬納入突破性治療藥物名單。LCAR-B38M是第一個擬納入名單品種，啟動了國內(nèi)突破性治療藥物的審批程序。

8月5日，CDE官方網(wǎng)站近期公示，南京傳奇生物旗下生物制品1類新藥LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑（簡稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑）進(jìn)入擬納入突破性治療藥物名單。LCAR-B38M是第一個擬納入名單品種，啟動了國內(nèi)突破性治療藥物的審批程序。

南京傳奇生物擬納入突破性治療藥物名單

資料來源：CDE

國內(nèi)突破性治療藥物的首次公示

為配合《藥品注冊管理辦法》的實施，國家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》等指導(dǎo)原則，于2020年7月7日發(fā)布，同時廢止了《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》。

根據(jù)《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》的內(nèi)容，突破性治療藥物適用于：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。

針對這一類藥物的申請，申請人可以在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗階段，通常不晚于Ⅲ期臨床試驗開展前申請適用突破性治療藥物程序。申請人需要按照工作程序提交申請，經(jīng)CDE審核通過后進(jìn)入公示期。

南京傳奇生物于7月10日向CDE提交了旗下LCAR-B38MCAR-T細(xì)胞自體回輸制劑的突破性治療藥物申請，于8月5日被CDE納入到擬公示品種名單進(jìn)行為期7天的公示。

特別值得一提的是，此次公示是繼《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》發(fā)布以來的首次公示，LCAR-B38MCAR-T細(xì)胞自體回輸制劑作為第一個擬納入品種開啟了國內(nèi)突破性治療藥物的審評程序。

南京傳奇的CAR-T療法LCAR-B38M

LCAR-B38M 是一種靶向成熟B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的雙特異性CAR-T療法。研究發(fā)現(xiàn)，BCMA表達(dá)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）細(xì)胞和多發(fā)性骨髓瘤患者惡性漿細(xì)胞，適合作為MM 的治療靶點，同時并不會使得正常 B 細(xì)胞的功能受到明顯影響。

2017年12月，強(qiáng)生公司與南京傳奇簽署了共同開發(fā)針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細(xì)胞療法全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，強(qiáng)生支付了3.5億美元首付款以及后續(xù)里程碑付款，共同開發(fā)、生產(chǎn)和銷售LCAR-B38M。

2019年12月，LCAR-B38M獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。

在2020年的ASCO年會上，LCAR-B38M在治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的CARTITUDE-1臨床試驗公布，在中位隨訪時間為11.5個月時，所有患者對治療均有反應(yīng)，并且為持久的深度反應(yīng)。其中，客觀緩解率（ORR）保持100%，86%的患者達(dá)到了嚴(yán)格的完全緩解，9個月無進(jìn)展生存率為86％，結(jié)果令人鼓舞。

據(jù)悉，LCAR-B38M將于今年底前在美國提交上市申請，于2021年在中國提交上市申請。

全球已獲批上市的CAR-T療法

7月24日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)吉利德旗下凱特生物開發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法Tecartus，這是繼諾華Kymriah、凱特Yescarta之后，全球獲批上市的第三款CAR-T治療產(chǎn)品；同時，Tecartus也是FDA加速批準(zhǔn)的全球首款治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤CAR-T產(chǎn)品。

全球已獲批上市三款CAR-T療法

資料來源：公開資料整理

值得關(guān)注的是，8月4日，諾華公布的信息顯示，Kymriah CAR-T細(xì)胞療法在治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）患者的Ⅱ期臨床試驗ELARA中獲得積極結(jié)果，這一全球性研究達(dá)到了獨立審查委員會評估的完全緩解率（CRR）的主要終點?；谀壳暗慕Y(jié)果，Kymriah有望拿下繼急性淋巴細(xì)胞白血病、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤之后的第三項適應(yīng)癥。

兩款國產(chǎn)CAR-T療法已國內(nèi)申報生產(chǎn)

截至目前，中國尚未有CAR-T細(xì)胞療法獲批上市。

2020年以來，國內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法的開發(fā)迎來了好消息：復(fù)興凱特旗下的CAR-T療法益基利侖賽注射液于今年2月申報生產(chǎn)，擬用于治療復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤，蘇州藥明巨諾旗下的瑞基侖賽注射液于今年6月申報生產(chǎn)，擬用于治療復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤。

國內(nèi)申報生產(chǎn)的兩款國產(chǎn)CAR-T療法