專注于遺傳疾病藥物研發(fā)的臨床階段生物醫(yī)藥公司BridgeBio Pharma日前宣布完成新一輪2.99億美元的融資。本輪由KKR和Viking Global Investors共同領投，現有投資者Perceptive Advisors、AIG、Aisling Capital、Cormorant Capital和Hercules Capital參與投資，值得一提的是紅杉資本（Sequoia Capital）作為新晉投資者也參與了本輪融資。BridgeBio Pharma表示，本輪資金將用于支持公司的現有藥物研發(fā)計劃，并擴大為未滿足的患者需求快速開發(fā)藥物的能力。此前，該公司于2017年9月獲得1.35億美元的融資。
遺傳性疾病是直接源于患者DNA突變的疾病。這些突變可以是遺傳性的，也可以是自發(fā)性的，由此產生的疾病包括傾向于影響兒科患者的孟德爾遺傳病（Mendelian diseases）和癌癥。雖然有超過7000種遺傳性疾病影響了2500萬至3000萬美國人，但是獲批治療這些疾病的藥物不足500種，使得大量患者沒有任何治療選擇。
BridgeBio Pharma成立于2015年，尋求將大學、學術醫(yī)學中心和藥物研究小組的新科學發(fā)現轉化為解決疾病根本原因的基因靶向療法。該公司擁有超過15個在研藥物組合，包括幾個處于臨床前研究階段的藥物，以及四個正在進行關鍵性試驗的藥物。
BridgeBio的企業(yè)架構是與麻省理工斯隆管理學院（MIT Sloan ）Andrew W. Lo教授合作設計的，他也是BridgeBio的創(chuàng)始投資者和成員。該團隊所創(chuàng)建的不是大型平臺公司，而是圍繞單個研發(fā)資產或疾病的精簡而專注的分公司。使用此模型，公司可以根據需要，在研發(fā)項目之間有效地分配人員和資金。研發(fā)組合涵蓋遺傳皮膚病學、腫瘤學、心臟病學、神經病學、內分泌學、腎 臟疾病和眼科學等多個治療領域。一些具體適應癥包括轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性?。ˋTTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相關神經變性（PKAN），Gorlin綜合征和頻繁的基底細胞癌，營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton綜合征，靜脈畸形，Canavan病，Leber's遺傳性視神經病變，鉬輔因子缺乏A型，軟骨發(fā)育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驅動的癌癥。
2018年，BridgeBio以6500萬美元的資金成立了QED Therapeutics，該子公司正在開發(fā)一種由諾華授權的FGFR抑制劑，用于治療膽管癌和軟骨發(fā)育不全，這是一種短肢侏儒癥。6月，BridgeBio推出了三家子公司：
Origin Biosciences，致力解決A型鉬輔助因子缺乏癥，這是一種導致嬰兒癲癇發(fā)作的致命性遺傳疾??；
CoA Therapeutics，致力開發(fā)一種治療PKAN的方法，這是Alexion公司和St. Jude Children’s Research Hospital授權許可的在研項目；
Fortify Therapeutics，開發(fā)獲得NeuroVive授權許可的、針對Leber遺傳性視神經病變的NVP015項目，這是一種線粒體疾病，可導致視神經萎縮，中央視力突然嚴重喪失。
BridgeBio Pharma聯合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Neil Kumar博士說：“我們很榮幸能與相信我們?yōu)檫z傳病患者創(chuàng)造新藥物目標的投資者合作。我們意識到許多遺傳病患者缺乏有效的治療選擇，我們的使命是為這些患者提供真正的治療選擇。從有希望的早期科學到能夠為患者帶來改變的藥物，需要長期的努力和實踐。在我們開發(fā)這些治療方法時，我們很幸運能獲得這些投資者的支持。”
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