Stoke Therapeutics融獲4000萬美元推動罕見病藥物開發(fā)

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2018-01-10

近日，來自美國馬薩諸塞州的生物制藥公司Stoke Therapeutics宣布成立，并完成了由Apple Tree Partners投資的4000萬美元A輪融資。Stoke Therapeutics致力于研發(fā)靶向RNA剪接以增加基因表達的反義寡核苷酸藥物，用以治療多種嚴重遺傳疾病。

新銳名稱：Stoke Therapeutics

公司坐標：Bedford，美國馬薩諸塞州

官方網站：https://www.stoketherapeutics.com/

融資情況：A輪4000萬美元

管理團隊：Edward M. Kaye博士擔任首席執(zhí)行官

目前，全世界約有7000多種孤兒遺傳疾病和3億5千萬病患，大部分遺傳疾病是由于單個基因功能的喪失、減少，或丟失一個等位基因造成的。其中，只有約5%的疾病擁有了獲批治療藥物。Stoke Therapeutics正在開發(fā)一種獨特的治療方法，通過使用反義寡核苷酸來增加在遺傳疾病中功能降低的蛋白質表達。Stoke Therapeutics公司專注于調節(jié)RNA剪接（基因表達的關鍵步驟），以增加可生成蛋白質的信使RNA的產生。

Stoke Therapeutics的反義寡核苷酸技術主要由公司的科學創(chuàng)始人、來自美國冷泉港實驗室的Adrian Krainer博士開發(fā)。他是RNA剪接領域的專家，也是最近批準的反義療法SPINRAZA?（nusinersen）的發(fā)明者，該療法為脊髓性肌萎縮癥（SMA）的兒童提供了新的治療方案。

（Stoke Therapeutics的產品管線，圖片來源：公司官網）

目前，Stoke Therapeutics已經驗證了數百個可以通過其靶向擴增核基因產物技術平臺TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）上調的基因，重點包括中樞神經系統(tǒng)、眼睛和肝臟的組織。Stoke Therapeutics將主要專注在由單個基因突變引起的遺傳疾病領域。

除了Adrian Krainer博士以外，Stoke Therapeutics還擁有強大的科學研發(fā)和管理團隊：

• 首席執(zhí)行官Edward M. Kaye博士，是罕見疾病基因藥物開發(fā)的行業(yè)領導者；

• 首席運營官兼首席商務官，Huw M. Nash博士，是Apple Tree Partners的合作企業(yè)家，擁有20年的生物科技公司運營經驗；

• 首席醫(yī)務官Barry Ticho博士，曾在Moderna Therapeutics任職，并曾在輝瑞和Biogen擔任高級職位；

• 聯合創(chuàng)始人兼副總裁Isabel Aznarez博士，曾是Krainer 實驗室成員，在人類遺傳學、RNA代謝和使用反義寡核苷酸進行的RNA過程調控方面擁有豐富的經驗；

• 副總裁兼化學主管Charles R. Allerson博士，曾在Regulus Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals擔任過高級職位，在寡核苷酸治療方面擁有豐富的知識。

“我們對Stoke Therapeutics的技術印象深刻，相信其會在多種疾病中擁有廣泛的應用潛力，因此，我們希望通過團隊組建、平臺和資金向Stoke Therapeutics提供全力支持，” Apple Tree Partners的合伙人Sam Hall評價道。

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